Записаться на прием

Британские генетики изобрели лекарство от гемофилии

Британские исследователи изобрели новый метод лечения гемофилии – врожденного генетического заболевания, при котором нарушается свертываемость крови. Бороться с тяжелой болезнью будут с помощью генной терапии. Лечение происходит на уровне ДНК. В организм больного вводится специальный вирус, который «исправляет» поврежденный ген, отвечающий за выработку определенного белка. Таким образом, гемофилию можно полностью излечить. Первые добровольцы уже ощутили позитивные результаты терапии. Тестирования нового лекарства продолжаются.

Гемофилия – одно из самых древних генетических заболеваний, известных человечеству. Первые письменные упоминания о людях, страдающих частыми кровоизлияниями и чрезмерной бледностью, датируются несколькими тысячами лет назад. Гемофилией болели члены королевских и царских семей, в частности, потомки королевы Виктории и Николая ІІ. Такая тенденция объясняется тем фактом, что заболевание передается по наследственности, а королевские браки часто происходили между родственниками. Интересно, что гемофилией болеют только мужчины, тогда как женщины всего лишь являются носителями поврежденного гена.

В современной медицине различают три вида гемофилии, которые связаны с разными дефектными факторами крови. Инновационная генная терапия является эффективной относительно так называемой «классической гемофилии». Заболевание происходит за счет рецессивной мутации в Х-хромосоме и может проявляться в разных формах. Среди самых характерных симптомов – длительные кровотечения при малейших порезах, подкожные и внутримышечные гематомы. Пациенты с данным диагнозом, как правило, не могут нормально работать, заниматься спортом и активным отдыхом. Тем не менее, при надлежащей терапии их продолжительность жизни по сравнению со здоровыми людьми не уменьшается.

Раньше лечение гемофилии было исключительно симптоматическим. Протекание болезни контролируется с помощью специальных инъекций, содержащих фактор VІІІ – тот самый белок, который способствует свертываемости крови. Организм некоторых больных не воспринимает препараты с донорским фактором VІІІ, атакуя его антителами. В таких случаях назначается инъекция на основе свиного белка F8. Открытие британских ученых позволяет избавить больных от необходимости регулярного введения препаратов и значительно повысить качество их жизни.

Добровольцев разделили на две группы. Одна из их получала умеренные, а другая – максимальные дозы инновационного лекарства. В ходе эксперимента больным вводился вирус, «заражающий» их ДНК. В преобладающем большинстве случаев (85%) удалось достичь стойкой ремиссии. Все участники опытов отметили улучшение общего состояния здоровья. В течение последнего года, который прошел после прохождения генной терапии, их почти не беспокоили симптомы гемофилии. Они также отказались от инвазивного введения фактора VІІІ. Согласно прогнозам ученых, новое лекарство станет доступным для массового применения уже в ближайшем будущем.

Ваш комментарий



1 + десять =