Записаться на прием

Ученые впервые «отредактировали» геном в теле человека

Современная медицина совершенствуется с каждым днем. Благодаря последним достижениям науки и техники заболевания, которые еще десять лет назад считались смертельными, сегодня поддаются успешному лечению. До недавнего времени главной загадкой для ученых всего мира являлись генетические болезни. Ежедневно во всем мире проводится разработка методов борьбы с врожденными недугами. Настоящий прорыв в этой области удалось совершить американским генетикам.

Калифорнийские ученые задействовали революционную методику лечения синдрома Хантера – генетической патологии, которая сопровождается крайне неприятными симптомами. Объектом эксперимента стал 44-летний доброволец Брайан Маде. Результат операции можно будет оценить только через несколько месяцев. Но уже сегодня исследователи поразили научный мир позитивным исходом экспериментов, проводившихся на лабораторных мышах. Их состояние значительно улучшилось, а продолжительность жизни – увеличилась.

На сегодняшний день эффективного лечения синдрома Хантера, также известного как мукополисахаридоз II типа, которым страдает пациент, не существует. Больным назначаются препараты, направленные на улучшение качества их жизни и купирование симптомов. При данном заболевании в печени нарушается синтез важного фермента, отвечающего за правильный обмен веществ. Как следствие, в организме накапливается чрезмерное количество мукополисахаридов, что приводит к необратимым нарушениям костной, хрящевой и соединительной тканей.

Симптомы заболевания проявляются как внешне, так и внутри. Первые признаки врожденного недуга заметны уже с первых лет жизни ребенка. С возрастом тело больного теряет здоровые пропорции, черты лица искажаются. Изменения также затрагивают центральную нервную систему – возможно развитие психических расстройств, гиперреактивности, навязчивых состояний и умственной отсталости. Без надлежащей терапии больные синдромом Хантера не доживают до пожилого возраста. Американские генетики дают им надежду на полное излечение.

По словам руководителей исследования, их метод кардинально отличается от применяемых сегодня способов лечения. Они буквально редактируют поврежденный геном прямо в организме больного человека. Инновационный препарат, содержащий копию «работоспособного» гена, пациенту ввели в виде внутривенной инъекции. С этой целью использовали специальные вирусные частицы, которые проникают в ДНК печени, исправляя ее в поврежденном месте. Таким образом, «пробел», являющийся причиной синдрома Хантера, заполняется необходимым геном.

Для того чтобы тело больного выработало достаточное количество необходимого фермента, должно пройти определенное время. Спустя несколько месяцев можно будет сполна оценить эффект нового метода калифорнийских генетиков. Вполне возможно, в ближайшем будущем подобным способом можно будет лечить и многие другие генетические отклонения.

Ваш комментарий



три × пять =