Можно ли делать клеточную или генную терапию при сма 2 типа?

Юлия спрашивает:

Здравствуйте, у моей дочки сма 2 типа. Скажите, можно ли делать клеточную или генную терапию и насколько это опасно? Или наоборот это поможет?  И какие побочные эффекты присутствуют при этом лечении. Спасибо.

Ответ:

Юлия, несмотря на то, что наука сегодня двигается вперед семимильным шагами, такая ее отрасль, как генная терапия находится еще в стадии активных исследований. В основе ее заложен принцип изменения человеческих генов или коррекции аномальных генов, вызвавших заболевание. Взаимодействует генная терапия с ДНК, а не с лекарствами. В случае со спинально-мышечной атрофией используется несколько подходов, детально все нюансы Вам должен рассказать лечащий врач, который подскажет оптимальный вариант и предупредит о рисках. Как решение о выборе подхода, так и целесообразность самого лечения может оценить только специалист на индивидуальной основе.

Лечение живыми стволовыми клетками позволяет восстанавливать и поддерживать восстановленные ткани. У больных СМА стволовые здоровые нейронные клетки способны заменять дефектные клетки и поддерживать нейроны в хорошем состоянии. Но и в этом случае решение за врачом после тщательного обследования и оценки всех рисков.